اكتشاف عقار جديد لمرض جيني نادر بأغلى سعر في العالم . البوكس نيوز

يحاول العلماء من آن لآخر اكتشاف الأدوية التي تعالج الأمراض النادرة، وفي الساعات القليلة الماضية تم اكتشاف عقار جديد للعلاج الجيني، على يد شركة تسمى orchard Therapeutics ومقرها في بوسطن.

اقرأ ايضا: فنانتان مصريتان تعيدان فوازير رمضان من جديد..إليك موعد العرض

وصنف هذا العقار المعروف باسم Lenmeldy كأغلى دواء في العالم، ويدعي صانعو الدواء الجديد أنه يمكن أن يبطئ أو حتى يوقف تطور مرض MLD بجرعة واحدة.

ماهي طبيعة المرض الجيني الذي يعالجه عقار Lenmeldy

يعالج هذا العقار الاضطراب الوراثي الذي يسمى حثل المادة البيضاء متبدل اللون، وهو مرض  يولد به حوالي 40 طفلًا مصابين به، في الولايات المتحدة كل عام، وفقًا لشبكة سي إن إن، والذي بات عقار لينميلدي هو العلاج الفعال له.

ويعد الأكثر خطورة في مرض MLD

هو فقدان الأطفال في مرحلة الطفولة المتأخرة لجميع وظائفهم الحركية وتدهورهم، مما يتطلب في النهاية رعاية مكثفة على مدار الساعة، كما أنه يعد مرضا قاتلا بالنسبة لغالبية المرضى بعد خمس سنوات من ظهور الأعراض.

شركة أوركارد، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها المملكة المتحدة، والتي اشترتها مؤخراً مجموعة الأدوية اليابانية كيوا كيرين، قالت إن الافتقار إلى علاجات أخرى لمرض. MLD يبرر السعر

ومن بين أغلى العلاجات الجينية المعتمدة، علاج الهيموفيليا بي من شركة يونيكيور، هيمجينيكس، بسعر 3.5 مليون دولار، وعقار الثلاسيميا زينتيجلو من إنتاج بلوبيرد، بسعر 2.8 مليون دولار.

بوبي جاسبار، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة أوركارد، قال إن  الشركة ملتزمة بتمكين الوصول الواسع والسريع والمستدام إلى هذا الدواء لمهم للمرضى المؤهلين الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD. 

اقرأ ايضا: شاهد لحظات تحبس الانفاس لانهيار عقار في مصر